מחלת הפרקינסון היא המחלה הנוירודגנרטיבית השנייה בשכיחותה בעולם. המחלה פוגעת במיליון אנשים בשנה בארה"ב בלבד. הפיתוח של טיפולי גירוי מוחי עמוק (Deep brain stimulation - DBS) שיפר משמעותית את איכות החיים של חלק מחולי הפרקינסון. עם זאת, ריפויים של תאים בגנגליונים הבזליים במוח נותרה מטרת הטיפול האולטימטיבית. ריפוי זה יכול לשפר תסמינים רבים של המחלה באופן ממושך ויציב.

במחקר זה פותחו פרוטוקולים יציבים הגורמים להתמיינות של תאי גזע עובריים אנושיים לנוירונים דופימנרגיים. תוצאות המחקר הראו, כי השתלה של נוירונים אלו בעכברים ופרימאטים עברה בהצלחה: הנוירונים שולחים נויריטים מורכבים שמעצבבים את הסטריאטום וגורמים להיפוך של חסרים התנהגותיים בחולדות. לא נצפתה גדילת יתר של טרטומות או תאי עצב פרוגנטוריים.

האתגרים המשמעותיים אשר עמדו בפני עורכי המחקר כללו מיון רחב היקף של תאי גזע עובריים אנושיים לנוירונים דופמינרגיים וזיהוי ותיקוף של שיטת הקפאה שתבטיח שרידות גבוהה של התאים. סוגיה נוספת שיש לתת עליה את הדעת היא היצירה של מנגנוני בטיחות כדוגמת גני "התאבדות" (suicide genes), שבשלב זה לא פותחו.

עורכי המחקר מתמקדים בימים אלו בקבלת אישור FDA, הצפוי בסוף שנת 2017, ליישום הממצאים במחקר קליני ראשוני בבני אדם.

מקור:
Tabar, V.S, et al. (2016) Neurosurgery. 63. doi: 10.1227/01.neu.0000489703.68466.c4